骨髓纤维化治疗新药在我国正式上市

几天前，治疗骨髓纤维化的新药吉庆威在中国正式上市。骨髓纤维化是一种恶性血液肿瘤，鲁科替尼是其发病机制中唯一的靶向治疗药物。中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所副院长、北京协和医学院血液学研究所副院长王建翔教授说，在目前的临床试验数据中，无论是控制症状还是延长预期寿命，中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所副院长王建翔教授说，鲁克尼布教授已经显示了其有效性。

　　骨髓纤维化对系统造血系统的影响

对许多人来说，骨髓纤维化是一种相对陌生的疾病，看起来并不像一种严重的疾病。事实上，骨髓纤维化是一种恶性血液肿瘤疾病。王建翔认为，骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，可影响机体的造血系统，进而引起一系列与造血异常有关的症状，如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早期饱腹症，以及一些相关的全身症状，如明显消瘦、盗汗，甚至部分患者会出现急性白血病。研究表明，造血功能的长期异常使骨髓纤维化患者在10年后重返白血病的可能性增加了20%。

“骨髓纤维化不仅影响患者的生命，更重要的是，疾病有非常严重的全身症状，导致生活质量很差，影响生活信心。因此，在治疗骨髓纤维化时，不仅要改善病情进程，延长生存期，而且要改善患者的症状和生活质量。”王建翔说。

据中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所副院长肖志坚教授介绍，骨髓纤维化的总中位生存期为5.7年，高危患者的生存期仅为2.3年。目前，骨髓纤维化的病因尚不清楚，更准确的高危因素是接触化学物质或核辐射。

　　靶向药物可以改善症状，延长寿命。

骨髓纤维化的短期治疗目标是减少脾脏，减轻疾病负荷，提高生活质量。长期治疗的目的是延长存活时间，防止或逆转骨髓纤维化的进展。

在此之前，还没有一种非常有效的控制骨髓纤维化的方法。传统药物只能用于控制疾病过程或减轻症状。异基因造血干细胞移植是治疗骨髓纤维化的唯一方法，但许多患者并不适合。

在中国上市的新药Lucotinib是一种针对JAK/STAT信号通路异常激活的JAK抑制剂，它是骨髓纤维化的发病机制。在科学理解骨髓纤维化的发病机制和信号转导途径的基础上，Lucotinib开发了靶向治疗药物，专门阻断异常信号通路，以控制疾病。在目前的临床试验数据中，已经显示了治疗的有效性。王建翔认为，卢塞替尼可以延缓骨髓纤维化的进程，延长生存期，改善患者的症状和生活质量。

据了解，Lucotinib已成为欧洲肿瘤学会(ESMO)、英国、德国和美国推荐的骨髓纤维化治疗药物(NCCN)，并得到了中国专家对原发性骨髓纤维化诊断和治疗的共识(2015版)的推荐。

　　诊疗标准化需要进一步推广

骨髓纤维化的发病是隐性的，约25%的患者在诊断时没有症状，并在日常体检中发现他们被诊断为血液学。那么，如何在早期发现骨髓纤维化呢？肖志坚说，如果有原因不明的消瘦、夜间出汗、瘙痒、脸热、手热，但不一定体温高，则腹部左侧可触摸肿块。如果出现这些症状，患者必须到正规医院血液科进行血常规检查，并在医生指导下通过骨髓活检进一步确认血常规。早期诊断和早期治疗可以显著改善患者的生存时间。肖志坚说。

王建翔还强调了规范诊断和治疗骨髓纤维化的重要性。与骨髓穿刺相比，骨髓活检是取骨髓组织，可以看到骨髓的原始组织结构，检查更准确，活检后应评估纤维化程度。目前，大多数医疗机构仍然做得不够。

在规范用药方面，肖志坚强调，目前病人一般需要终生服药。如果停止服药，就会再次出现以前的症状，如脾肿大、消瘦、盗汗等。如果有特殊的原因停止用药，必须在医生的指导下进行，不能突然停药，以免给病人带来伤害。

据报道，中国医学会将在今年推出患者援助计划，帮助符合标准治疗条件的患者。